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新药物的研发－简介
Dr. James Wen

总体来说，基于小分子的药物指的是分子量小于500的具有生物活性的化合物（例外情况也有存在。目前，研发以小分子为基础的药物不是一种简单的努力。它不仅费时，而且成本很高。根据“化学工程新闻”的报道，研发一种药物平均历时14年（包括前3年的发起准备，耗费大约在8亿美元左右（5亿用于科研，3亿用于市场营销）。
任何典型的研发某一药物的过程都需要经历以下几个步骤：

首先，选择经过验证的药物靶向（通常是生物活性蛋白质）。在这一阶段，需要决定新药的目标是针对何种疾病和哪些生物蛋白质参与了病症。

第二，化合物筛选。一旦药物靶向确定后，要建立一整套生物化验试验来确认哪些化合物同药物靶向(生物活性蛋白质)具有最高的亲和性。这些筛选出的化合物总体上称为“药物导向”。

第三，导向优化。那些经过化合物筛选的“药物导向”通常不会象最终药物本身。他们需要通过反复的化学修正过程来得到进一步的优化, 以在生物活性和物理性质上，如可溶性、可进入靶向组织的确切数量以及对蛋白质选择性等，变得更像药物本身。

第四，动物试验。从导向优化中辨认出的最好的候选药物将进行安全和毒理试验，来决定按照达到期望效果的剂量如果进入人体是否足够安全。在这个阶段，老鼠、狗、猴子通常作为试验品。

第五，临床检验。一旦候选药物通过了动物试验，将开始在人体进行临床检验。检验分三个阶段进行。第一阶段，将此候选药物在健康的志愿者中服用。如果该候选药物按照计划的剂量服用证明是安全的，则进入检验的第二阶段。在这一过程中，病人按照给定的剂量服用，任何同治疗相关的病人的征兆信号都被密切的监测和分析。如果检验结果显示此候选药物有足够的活性，就可以进入检验的第三阶段，这一阶段需要大量和昂贵的投入，而且需要回答很多至关重要的问题。例如，这个药物的作用有多好？按照预期效果的剂量服药，有什么副作用？哪种服药周期是最佳的？在相同或相关条件下同其他药物之间的相互作用是有利的或不宜的，等等。

第六，通过食品药品监督管理局（FDA）的批准。最终成功通过人体临床检验的候选药需要通过FDA 的批准才能投放市场。FDA会审核所有同此候选药物临床检验相关的数据，对它的状态做出公正的裁决。一旦该候选药物被批准可以作为药物，即可投放市场向公众销售。

概括来讲，药物研发是一个长期而又耗资巨大的过程，它得经过很多的步骤才能将一个化合物转化成有用的药物。